如何幹細胞能夠有助於治療多發性硬化症

多發性硬化症影響 人山人海 全世界。 這是一種神經系統疾病,其特徵是中樞神經系統(大腦和脊髓)的炎性病變,導致髓鞘受損 - 神經細胞周圍的保護層。 這會導致神經功能障礙,例如肌肉麻痺或感覺喪失。 雖然鞘的某種程度的自發修復是自然發生的,但許多患者會累積不可逆轉的殘疾。

有兩個主要的 類型MS的,有不同的症狀模式。 有原發進展型MS,一種罕見的形式,影響15%沒有復發和緩解的患者,但症狀緩慢惡化。 然後是最常見的形式,復發緩解型MS,其影響85%的患者。 患有此形式的人會出現症狀復發,這些症狀可在緩解期之前持續一段時間。 半數至三分之二的患者被認為繼續發展為繼發性進展性疾病,其中與MS相關的殘疾逐漸變得更加不可逆轉。

為MS可用的治療包括注射藥物,例如干擾素-β 那他珠單抗和 - 可以防止一些炎症性免疫細胞進入可能造成損害的大腦和脊髓 - 以及口服藥物,如富馬酸二甲酯。 不幸的是,所有這些都限制了二次進展中的任何功效,特別是在不再發生復發的晚期階段。

MS的病因尚不清楚,但人們認為這種疾病的機制很多 由免疫系統介導的。 即使沒有治愈的,它是公平地說,更多的進展在治療多發性硬化症取得比可能是過去二十年在神經學任何其他領域。 我們現在能夠提供有用的治療受到疾病的影響較為常見的復發發作的形式很多病人,但沒有有效的治療方法還沒有被批准用於原發性疾病進展的使用,給了我們更多的限制這一類疾病過程的理解。

實驗方法

在過去的二十年中,一種類型的幹細胞移植的已受到相當關注作為一種實驗性治療的MS。 稱為自體造血幹細胞移植(HSCT), 這種方法 包括從骨髓中收穫和冷凍乾細胞,然後將其重新註入患者體內。


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幹細胞是從骨髓動員,然後收穫並凍結,也可以然後回輸到同一患者之後他們的免疫系統已經通過化療幾乎被完全消除。 用於移植的協議已被細化,多年來,從那些在治療某些血液的癌症,這導致降低的毒性和死亡人數減少用於學習 使用這種技術。 這些幹細胞的主要功能是重建現在不存在的免疫系統,它有可能重新啟動,以發展較早,比較幼稚的階段被認為是之前的病理反應,導致MS擺在首位。

然而,儘管有興趣,但直到現在,很少或根本沒有證據表明這些幹細胞實際上修復了神經損傷。

更多的試驗是一件好事

在過去的20年中已經進行了幾項小型研究,結果強烈建議這種方法確實有效,但是 用有限的力量來確定 真正的臨床效益。 只有一項小型受控國際審判 已經表明 與化學治療劑米托蒽醌相比,移植在減少MS'炎性病變方面具有優勢。 因此,令人鼓舞的是,由經驗豐富的MS研究員Basil Sharrack和使用HSCT治療癌症的專家John Snowden領導的小組為英國謝菲爾德的一些人提出了相當大的益處 - 復發 - 匯款參加的MS MIST國際臨床試驗.

其他參與的中心位於美國,瑞典和巴西。 結果預計在2018中。 這正是確定最佳移植方案所需的臨床試驗類型,以及與其他許可療法相比的相對療效和安全性,特別是阿崙單抗, 行貨治療方法之一 對於復發 - 緩解型MS。

在此期間,為幾令人鼓舞但傳聞例可理解熱情必須根據需要進行回火至更嚴格和最終確定功效。 儘管此時,造血幹細胞移植沒有在MS的常規治療的地方,在建立移植中心進行的對照試驗選擇的患者納入是值得鼓勵的。

關於作者

Bruno Gran,諾丁漢大學臨床副教授

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