老年癡呆症的突破? 我們幾乎治愈過癡呆症了嗎?

我的岳母昨天打電話給我。 她不太清楚自己的工作是什麼,但我的工作模糊不清 一群想要了解的人 並最終預防阿爾茨海默病。

她在收音機裡聽說有人治療阿爾茨海默病。 它有過 與車道上的汽車有關 美國政府正在為此提供資金。 她既高興又鬆了一口氣,並建議我現在把注意力集中在需要治癒的其他腦部疾病上。

然後,她給我發了一個電台訪談的鏈接,這個時間恰好與Nature的研究成果同時發布 科學報告期刊。 “ 有關該研究的媒體發布就像我的岳母聽到的電台採訪一樣,非常興奮。

它提醒我們一套優雅的實驗,基於弗林德斯醫學中心的技術,生成針對阿爾茨海默病的候選疫苗,因此可以為癡呆症提供治療。 根據該研究的一位作者的說法,一種有效的疫苗可能只需幾年時間。

在阿爾茨海默病和人腦組織的動物模型中測試的疫苗顯示出在每種情況下對兩種靶標的高響應性。 這確實是個好消息,這些化合物應盡快進入藥物開發管道。


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但在我們太興奮之前,值得注意的是,對於每一個進入開發管道的5,000-10,000化合物, 只有一種藥物會被批准 用於患者,估計費用為2.6十億美元。

特別是在阿爾茨海默病中,244化合物在413和2002之間的2012臨床試驗中進行了研究, 只有一種新藥被批准 用於暫時緩解疾病的症狀。 這是0.4%的成功率。

關於阿爾茨海默氏症和癡呆症的一些事實

醫生將癡呆描述為一個人患有的現象 跨越多個思維領域的困難。 例如,當計劃,記憶,集中或導航中的問題變得如此嚴重以至於人的健康或獨立生活能力受到損害時,就會發生這種情況。

在65歲以上的人群中,癡呆症的最常見原因(約70%)是阿爾茨海默病。 老年人是阿爾茨海默氏症的最大風險因素; 十分之一的人 60和70之間的年齡,以及80的十分之三,符合該疾病的臨床標準。

阿爾茨海默病以其命名 Alois Alzheimer在1906,一名死於癡呆症的女性進行了死後調查。 他使用染料染色腦細胞,觀察到兩種異常的病理特徵 - “斑塊”和“纏結” - 遍布大腦。

阿爾茨海默病特有的纏結和斑塊是大多數發育中治療的目標。 NIH圖片庫/ Flickr,CC BY阿爾茨海默病特有的纏結和斑塊是大多數發育中治療的目標。 NIH圖片庫/ Flickr,CC BY這些斑塊和纏結仍然是當前研究的目標。 在21st世紀,已知斑塊由稱為蛋白質的片段組成 β-澱粉樣蛋白,纏結被稱為 頭蛋白.

隨著發達國家人口的平均年齡增加,患阿爾茨海默病的人數也在增加。 最大的緊急情況是,沒有突破性的治療,數量 在澳大利亞患有癡呆症的人 900,000預計幾乎是2050。

隨著人口的增長,這個問題變得更加嚴重 預期的社會和經濟負擔 被認為是災難性的。 因此,美國聯邦政府現在承諾 每年1000萬美元 研究和治療阿爾茨海默病和癡呆症。

澳大利亞政府承諾 每年1000萬美元 在接下來的五年里克服同樣的問題。

疫苗開發遍布全球

仍無法治愈 對於阿爾茨海默病。 過去30年的主要治療策略是嘗試減少記憶喪失和定向障礙的症狀 取代一些大腦化學物質被稱為神經遞質,隨著疾病的進展而喪失。

研究報告本週,我們通過開發藥物來尋找藥理學突破,以乾擾任何一種藥物的積累 澱粉樣蛋白 or 頭蛋白, 或兩者。 實現此目的的一種方法是使用活性疫苗刺激免疫系統攻擊澱粉樣蛋白或tau蛋白。 或者,可以通過輸注定期給予針對澱粉樣蛋白或tau的人工抗體。 這被稱為被動疫苗。

至少有14 疫苗開發計劃 目標正在進行中。 對於澱粉樣蛋白, 至少18疫苗計劃 已經開始或已經完成並失敗了。

其他針對澱粉樣蛋白和tau的非疫苗治療也正在開發中。 例如,藥物可能旨在去除澱粉樣蛋白或tau或 阻止他們的形成 首先。

還有其他好消息表明我們正在接近治療阿爾茨海默病。 最近對一種叫做澱粉樣蛋白疫苗的大型但失敗的臨床試驗的數據進行了重新分析 solanezumab 在一組患者中顯示出有益效果。

另一種澱粉樣蛋白疫苗, aducanumab最近,它被證明可以去除澱粉樣蛋白,並改善患有輕度阿爾茨海默病的人的思維。 這兩種疫苗都在澳大利亞進行調查,希望找到更多相關信息的人可以聯繫他們的醫生或 我們的研究實驗室.

顯然,射門次數越多越好。 人類藥物開發的成功率非常低。 製藥行業估計表明,新藥的開發估計需要至少10-15年。

儘管我的婆婆的建議,我今天仍然找工作。 雖然我希望這些新疫苗是有效的,但它們很可能無法達到活體人類的目標,或者它們會達到目標但是這樣做 讓人生病 出於其他原因。 或者目標可能完全錯誤。 所以現在還不是集中精力在其他地方的時候。

關於作者

談話教授保羅馬弗 弗洛里神經科學與心理健康研究所

這篇文章最初發表於 談話。 閱讀 原創文章.

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