可以根據藥物縮小腫瘤的潛力來評估其有效性-但這不一定等同於提高生存率。 shutterstock.com
很難找到沒有被癌症感動的人。 自己沒有患癌症的人很可能會擁有被診斷出患有這種疾病的密友或家人。
如果癌症已經擴散，診斷可能感覺像是死刑。 有新藥可用的消息可能會大大緩解。
但是想像一下癌症患者問他們的醫生：“這種藥物可以幫助我更長壽嗎？”老實說，醫生回答：“我不知道。 有一項研究說這種藥物有效，但是它沒有顯示出患者是否壽命更長，甚至感覺更好。”
這聽起來似乎不太可能，但這恰恰是一個團隊 英國研究人員 發現涉及許多新的癌症藥物時就是這種情況。
看看研究
上週在 英國醫學雜誌 審查了支持從39到2014的歐洲所有新抗癌藥批准的2016臨床試驗。
研究人員發現，這些試驗中有超過一半的嚴重缺陷可能會誇大治療益處。 只有四分之一的人將生存率作為關鍵結果，而只有不到四分之一的人報告了患者的生活質量。
在這項研究中檢查的32種新的癌症藥物中，只有九項至少有一項研究沒有嚴重錯誤的方法。
研究人員以兩種方式評估方法。 首先，他們使用標準的“偏倚風險”量表來衡量導致偏倚結果的缺點，例如醫生是否知道正在服用哪種藥物的患者，或者是否有太多人提早退出試驗。
其次，他們研究了歐洲藥品管理局（EMA）是否發現了嚴重的缺陷，例如一項研究被提前終止，還是將該藥物與不合標準的治療方法進行了比較。 EMA發現在十種32藥物的試驗中存在嚴重缺陷。 這些缺陷在試驗的公開報告中很少提及。
從臨床試驗到治療–更快並不總是更好
在批准藥品上市之前，製造商必須進行研究以證明其有效。 然後，諸如EMA，美國食品藥品監督管理局（FDA）或澳大利亞治療藥物管理局（TGA）的監管機構將決定是否允許將其銷售給醫生。
國家監管機構主要檢查相同的臨床試驗，因此這項研究的發現與國際相關，包括澳大利亞。
公眾面臨著巨大的壓力，要求監管機構根據更少的證據，更快地批准新的癌症藥物，尤其是對於治療不良的癌症。 目的是通過允許銷售藥物來更快地為患者提供治療 在早期。 但是，較快批准的不利之處在於治療效果的不確定性。
早日獲得批准的理由之一是，可以在以後進行必要的研究，並且可以為患病的患者提供更早的生存機會。 然而， 一項美國研究 結論是，批准後的研究發現只有19的93新癌症藥物（從1992到2017被批准）具有生存優勢。
如果新癌症藥物的證據有缺陷，這會使患者容易產生虛假的希望。 來自shutterstock.com
那麼，目前如何衡量有效性？
新癌症藥物的批准通常基於短期健康結果，即所謂的“替代結果”，例如腫瘤縮小或生長緩慢。 希望這些替代結果可以預測長期收益。 但是，對於許多癌症來說，發現它們在以下方面做得不好 預測生存改善.
癌症試驗研究 與基於最常用替代結果（稱為“無進展生存期”）的試驗相比，對於平均發現的100種以上的藥物而言，用於衡量患者是否存活更長壽的臨床試驗要多花一年時間才能完成。 這個 衡量 描述了一個人患有癌症而腫瘤沒有變大或沒有進一步擴散的時間。 它通常與總體生存率不相關。
對於診斷嚴峻的人來說，一年似乎是漫長的等待。 但是，有一些政策可以幫助患者獲得實驗性治療，例如參加臨床試驗或富有同情心的訪問計劃。 如果那年意味著對生存利益的確定，那是值得等待的。
沒有足夠的證據批准藥物可能會造成傷害
在 社論 伴隨這項研究，我們認為，如果患者冒著嚴重或威脅生命的傷害卻沒有可能受益的風險，或者如果他們放棄了更有效，更安全的治療方法，則誇大和不確定性會給患者帶來直接傷害。
例如，毒品 帕比司他該藥用於對其他療法無反應的多發性骨髓瘤患者，但尚未顯示出可幫助患者延長壽命並導致嚴重感染和出血的證據。
信息不准確還會助長錯誤的希望，並分散對所需姑息治療的注意力。
而且重要的是，如果醫生和患者都沒有準確的證據來指導決策，那麼基於患者的價值觀和偏好進行知情共享決策的理想就會瓦解。
在擁有公共健康保險的國家（例如澳大利亞的藥品福利計劃（PBS））中，患者能否獲得新的癌症藥物不僅取決於市場的認可，還取決於付款的決定。 PBS經常因為以下原因拒絕支付新的抗癌藥的費用： 不確定的臨床證據。 就本研究中的藥物而言，某些藥物在PBS上可用，而另一些則沒有。
新的癌症藥物通常非常昂貴。 在美國，平均而言，使用一種新的癌症藥物進行治療的費用超過100,000美元（A $ 148,000）。
癌症患者需要能夠幫助他們更長壽的治療方法，或者至少可以在離開後的生活中獲得更好的生活質量。 有鑑於此，我們需要更強有力的證據標準，以確保在批准使用新的抗癌藥物時具有真正的健康益處。
關於作者
芭芭拉·明茲（Barbara Mintzes）藥學院高級講師 悉尼大學 和 艾格尼絲·維特里（Agnes Vitry）， 高級講師， 南澳大利亞大學
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