癌症的低成本治療在哪裡?

在哪裡低成本的治療方法?

Michael Retsky從手術到壞消息醒來。 他的結腸腫瘤擴散到他的四個淋巴結並穿透腸壁。 當Retsky向病理學家William Hrushesky展示病理報告時,醫生驚呼,“媽媽咪呀。"

“邁克爾看起來很平常,”Hrushesky回憶道。

Retsky並不需要任何人告訴他他的預後。 雖然他是一名物理學家,但他已經在1980早期的職業生涯中轉向癌症研究,並花了十多年的時間來模擬乳腺癌腫瘤的發展。 在他的治療期間,他加入了該國最負盛名的癌症研究實驗室之一的工作人員。

化療:標準和殘酷

在沒有化療,有復發的80%的機會。 即使治療,有一個50%的機會癌症將返回。 標準的治療是殘酷的。 半年的化療他的身體的最高劑量可耐壓,並在此之後,只有希望。


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像許多癌症患者,Retsky不太喜歡勝算。 與大多數癌症患者,但是,他有知識,問他們。 他自己的研究已經播下懷疑的標準化療方案,所用的世界各地來治療結腸癌和一些乳腺癌,一直是最好的辦法。 與Hrushesky協作,這兩個設計了一種廉價的,低衝擊化療治療手術後,超過的較長時間滴下較小劑量的藥物進入他的身體。

十七年後,無癌症,Retsky無法完全確定治療方法治癒了他,但他相信這很可能。 許多實驗室,動物和小型人體研究表明,低劑量,持續的化療有望在縮小腫瘤和預防癌症復發。 但下一步 - 測試Retsky在大規模臨床試驗中所做的事情 - 是對今天開發癌症治療方法的長期考察。

就拿米歇爾福爾摩斯,醫學哈佛醫學院副教授。 她一直在努力多年籌集善款阿司匹林對乳腺癌的影響試驗。 動物實驗,體外實驗和患者結果的分析表明,阿司匹林可能有助於擴散抑制乳腺癌。 然而,即使是她的科學顧問委員會同齡人顯得無心戀戰,她說。

“出於某種原因,一種可以獲得專利的藥物將獲得一項隨機試驗,但具有驚人性能的阿司匹林尚未開發,因為它在CVS中的99分,”Holmes說。

百視通新抗癌藥物花費數十億開發

越來越多的大型製藥公司正在押注新的重磅炸彈藥物,這些藥物需要花費數十億美元才能開發出來並且可以以每劑數千美元的價格出售。 根據健康諮詢公司坎貝爾聯盟(Campbell Alliance)的數據,在2010中,每種頂級10抗癌藥物的銷售額都超過了1億美元。 十年前,只有兩個人做過。 落後的是低成本的替代品 - 像Retsky或現有的標籤外藥物(包括仿製藥)這樣的療法已經顯示出一些優點,但沒有足夠的利潤潛力讓製藥公司投資研究它們。

在某些情況下,較新的藥物對患者顯示出顯著的延長壽命的結果。 然而,在患有心髒病之後,癌症仍然是美國第二大常見死亡原因,每年造成580,000人死亡。 在全球範圍內,60在所有癌症死亡中的百分比發生在發展中國家,專家稱這種疾病的發病率正在快速增長,而對可負擔得起的醫療服務的需求也在急劇增加。 這加劇了關於是否需要重新考慮抗擊癌症的努力以及在何處投入稀缺研究資金的積極辯論的緊迫性。

是我們贏得癌症戰爭?

“如果我們贏得了癌症戰爭,那麼我們就不會那麼快,”波士頓貝斯以色列女執事醫學中心哈佛大學教授兼哈佛大學醫學院Victor J. Aresty醫學教授Vikas Sukhatme說。

Sukhatme和他的妻子Vidula,一位流行病學家,正在努力為此做些什麼。 他們帶領一個新的非營利組織, 全球治愈,以促進該不大可能吸引製藥公司商業利益的替代療法。

全球治愈調用這些離棄療法“ 金融孤兒“為了幫助患者和他們的醫生,非營利組織正在製作報告,解釋有希望的孤兒療法背後的科學 - 那些在動物研究中顯示出優點和有限的人類數據的報告。而Global Cures也為自己設定了一個更具挑戰性的目標 - 找到用於臨床試驗的錢。

在一個例子中,Retsky和一個合作者團隊正在探索在乳腺癌手術前使用廉價劑量的通用止痛藥是否可以減少疾病的致死性複發。 Sukhatme估計,如果對歐洲327乳房切除術患者的一項小型回顧性研究結果顯示出來,那麼抗炎藥酮咯酸每年可以在美國挽救數千人的生命。

然而,治療背後的數據僅具有啟發性,需要進行更多測試。 他們說,Retsky和他的同事無法籌集數百萬美元的大規模試驗需要做出真正的決定,部分原因是沒有一家製藥公司有動力為這項研究提供資金。

如果沒有大規模人體試驗的確認,醫生不願意批准患者使用孤兒療法,即使在情況下,有沒有別的提供。 這是一個具有挑戰性的交談當病人提出的替代藥物來一個醫生,誰儘管有規定關閉標籤的能力,不希望冒險讓情況變得更糟。 “這近乎跨越好循證醫學之間的界限,只是設法應付絕望的病人的絕望的希望,”艾倫胥,臨床腫瘤學美國社會的首席執行官說。 儘管如此,胥承認,有金融的孤兒沒有得到應有的審查。

金融孤兒問題指向與抗癌藥物的開發方式一個更深層次的問題。 製藥公司存在賺取利潤,並不能指望涵蓋的研究很多重要領域的去未開發的,根據toLarry諾頓,副醫師,首席乳腺癌計劃在紐約紀念斯隆 - 凱特琳癌症Center.It在該缺口系統。

“我們今天面臨的最大挑戰不一定是科學,”諾頓說,“它正在創造一種有意義的商業模式。”

質疑研究

癌症倖存者Michael Retsky是研究廉價止痛藥的一組研究人員之一,這種止痛藥可以預防乳腺癌復發,但缺乏進行大規模臨床試驗的商業潛力。 (Matthew Healey為ProPublica)癌症倖存者Michael Retsky是研究廉價止痛藥的一組研究人員之一,這種止痛藥可以預防乳腺癌復發,但缺乏進行大規模臨床試驗的商業潛力。 (Matthew Healey為ProPublica)

在1993,Retsky收到了他的結腸癌確診前一年左右,他參加了在歐洲乳腺癌會議。 名為羅馬諾Demicheli意大利的一位科學家從乳腺癌患者的長達數十年的研究中提出的數據。 Demicheli也一直是物理學家,但已轉入腫瘤研究他的妻子死於1976霍奇金淋巴瘤後。 像Retsky,Demicheli懷疑的癌腫瘤如何生長的主流觀點。

從1960s,安娜萊爾德在阿貢國家實驗室的一個里程碑式的研究有 發表研究 表明腫瘤生長是可預測的。 她寫道,他們開始很快,幾乎呈指數增長,然後放慢速度。 超過500的科學論文引用了萊爾德。 部分基於這些研究,化學療法被開髮用於在早期高生長階段積極攻擊腫瘤,當時它們可能是最脆弱的。

Retsky對數據的研究使他確信腫瘤生長沒有任何線性關係。 相反,他發現他們在重新喚醒之前不規律地發展並且有時經歷了休眠期。 Demicheli的演講提供了另一種洞察腫瘤進展的見解。

來自米蘭的Istituto Nazionale dei Tumori的數據,Demicheli是高級研究員, 顯示 1,173意大利女性樣本中兩種不同的複發模式,這些女性經歷過乳腺癌手術,但未進行額外治療。 手術後幾個月左右出現了一組復發,第二個較小的複發在18月左右出現。

在同一次會議上,Retsky看了倫敦大學學院外科教授Michael Baum的演講,他後來成為英國腫瘤學協會會長。 鮑姆看著英國的數據庫,得出了類似的結論:手術後乳腺癌復發有兩種截然不同的波動。

在接下來的幾年裡,這些人遇到並開始解決明顯的問題:導致第一波復發的原因是什麼? 這對癌症治療意味著什麼?

第三個問題在談話中徘徊不清:谁愿意付錢才能找到答案?

把錢拿出來

創建一個創新的新的藥物 - 包括從早期研究到後期臨床試驗 - 平均的$ 1.3十億成本,根據塔夫茨中心的藥物開發研究。 美國食品和藥物管理局已採取措施,加速審批抗癌藥物的過程。 儘管如此,在美國,即使它由納稅人的錢部分資助,鼓勵聯邦官僚機構藥品開發,是不是對廉價的替代療法為目標。

 美國政府致力於研究癌症等疾病的大部分資金用於基礎科學,並通過美國國立衛生研究院(NIH)提供資金。 對於納稅人投資而言,這項研究可能無法完成。 聯邦資金幫助產生了人類基因組計劃等科學突破。

美國國立衛生研究院,特別是通過國家癌症研究所,在與癌症相關的所有臨床試驗中所佔比例約為15%,但其產生的數量卻在下降。 在2012中,NCI在臨床試驗上花費了大約754百萬美元,比100少了近2008萬美元。 為了利用這筆錢,NCI很少自己為整個審判提供資金。 該機構改為與製藥公司或學術機構合作,而NCI通常支持的試驗用於新藥,而不是用於重新利用現有藥物。 在該機構目前支持的1,785試驗中,只有134用於更大和更昂貴的後期人體試驗,稱為第三階段。

NIH認識到商業藥物開發有其局限性。 例如,一項新的NIH計劃針對研究人員稱之為“死亡之谷”。 該領域包括在人類主要研究之前進行的研究,由於缺乏資金或關注,治療常常受到影響。 NIH的一個試點項目鼓勵製藥公司讓研究人員研究屬於專利但不再被探索的化合物。 在2013中,美國國立衛生研究院在九個項目中分別獲得了12.7百萬美元。 美國國立衛生研究院國家推進轉化科學中心的臨床前創新科學主任John McKew表示,這項工作並未專注於可以快速提供的廉價替代品。

哈佛大學教授福爾摩斯表示,資金確定了癌症藥物開發的議程。 “什麼是科學和性感是由可以貨幣化的東西驅動的,”她說,“這成為常態。”

阿司匹林可改善某些癌症的存活率並減少其複發

九月2013,英國健康服務推出 隨機試驗阿司匹林福爾摩斯一直在美國努力做點什麼。 該試驗將貫穿2025並涉及數千名患者,研究標準治愈性治療後服用阿司匹林是否可以提高生存率,減少乳腺癌,結腸直腸癌,前列腺癌和胃食管癌的複發。

該試驗的摘要解釋了對毒性的擔憂,特別是出血風險,是阿司匹林尚未被研究用於癌症一級預防的原因之一。 然而,對於已經接受治療的患者,作為後續治療的潛在益處可能超過風險。 如果阿司匹林能夠發揮作用,“它可以在資源豐富和資源貧乏的國家實施,並將產生巨大的影響,改善全球的癌癥結果,”總結說。

如阿司匹林低成本替代方案必須在科學界正在產生有效的抗癌藥物,可以命令$ 100,000以上為一療程內審議戰鬥。 不斷升級的價格為這些藥品擔心許多參與對抗癌症。 利希特爾說,一些新的藥物將最終組合使用,能夠推治療費用到幾十萬的工序。

“有在該公式分解的一個點,你不能再支撐整個處理過程,”他說。 “我們需要有一個環境,​​我們可以在價格,使我們能夠使用這些藥物和仍然允許這些公司已經投資在他們身上獲得利潤有新的藥物。但是,我們如何從這裡到那裡並不清楚。 “

製藥公司:“在抗擊癌症方面取得了實質性進展”

代表世界頂級製藥公司的主要貿易集團美國藥物研究和製造商拒絕就金融孤兒發表評論。 該集團的發言人提供了一個 白皮書 使的情況下出現了“在對抗癌症實質性進展。” 新藥物的影響,需要多年才能完全實現,並正在開發用於治療適應症單一,最終可能對其他的癌症,白皮書說。

“重要的是要記住,創新藥物是提供下​​一代仿製藥的原因,”製藥公司輝瑞公司發言人Sally Beatty在該公司的電子郵件聲明中表示。

今天癌症藥物開發的主要焦點是“靶向治療”,既具有創新性又有利可圖。 這些藥物通過乾擾腫瘤生長中涉及的特定分子來阻斷癌症的生長和擴散。 塑造這些靶向療法涉及昂貴的分子和遺傳實驗,但一旦獲得專利,這項投資就可以轉化為巨大的藥物公司利潤。

瑞士跨國公司諾華製造了首批目標藥物之一。 格列衛治療骨髓性白血病,並將許多患者的終末期疾病轉變為慢性疾病。 在2012,諾華公司在Gleevec的全球銷售額中獲得了4.7億美元。 去年FDA批准將其用於另一種影響兒童的白血病。 諾華拒絕了對金融孤兒問題發表評論的請求。

靶向治療的一個子集涉及關閉癌細胞逃避身體免疫反應的能力。 免疫療法被稱為治療,長期以來被視為一種失敗的方法,直到最近的分子突破。 現在,免疫療法的承諾正在提高幾家正在開發藥物的公司的股價。

第一個將這種藥物推向市場的藥物之一是Bristol-Meyers Squibb和Yervoy。 儘管該藥物僅被批准用於治療晚期黑色素瘤,這是一種侵襲性皮膚癌,但去年該藥物的價格卻超過了960。 治療過程約為$ 120,000。 Bristol-Meyers也拒絕就金融孤兒問題發表評論。

一些金融孤兒Global Cures認定可以增強對腫瘤的免疫反應。 如果沒有更多的研究,很難準確地分析他們為什麼以他們的方式運作。 Vidula Sukhatme說這是她和她的丈夫從不同意他們的方法的科學家那裡得到的主要抱怨之一。 “他們稱他們為'臟藥',”她說。 “他們說,'整個世界都在朝向有針對性的治療,而你正在倒退。'”

Sukhatme認為什麼事情比精確機制的理解更是是否藥物作品。 這有可能是這些替代品可能有不能被減少為單個分子靶點協同作用,她說。

最大限度地減少化療的不良影響

甚至在他的癌症診斷之前,Retsky已經從科羅拉多斯普林斯的彭羅斯醫院的醫學圖書館挖出了原始的萊爾德論文,在那裡他是科羅拉多大學的教授。 最初的研究是基於僅在18囓齒動物和一隻兔子中對腫瘤的觀察。 早期的研究與這些發現相矛盾。

Retsky權衡證據後,他決定不要冒險他的標準化療恢復。 今年一月1995,手術切除他的腫瘤後,Retsky準備接受治療。 然而,他並沒有醫生。 腫瘤科醫生需要監督。

Retsky發現了 Hrushesky一位癌症醫生在紐約老兵事務部奧爾巴尼斯特拉頓醫療中心和另一家當地醫院之間分手。 Hrushesky曾與國家癌症研究所合作進行治療評估,並因其理論認為化療的不良影響可以根據其給藥時間的最小化而受到關注。 為了適應患者在奇數時間進行化療,Hrushesky使用了一台自動操作的泵。 他還給患有晚期癌症的患者提供了低劑量的化療,這些患者的身體無法承受傳統的高劑量治療。 六年後,這種方法被另一位研究人員稱為“節拍療法”。

當他坐在Hrushesky的候診室時,Retsky想知道腫瘤學家將如何迎接他的非傳統建議。 Hrushesky穿著牛仔靴出來,繼續握住房間裡每個病人的手。 Retsky立即喜歡上了他。

在治療,Retsky接受低劑量標準化療藥物的通過泵稱為氟尿嘧啶(5-FU),而他在晚上睡覺。 在他的胸口,通過該藥物流入孔需要一些大驚小怪,但沒有不適感。 該療法歷時兩年半的時間裡,經過一段時間的基礎上他的腫瘤增長的估計,需要化療的量Retsky選擇。 在聚合,Retsky接收5-FU的較大劑量比標準集中治療。 除了在他的嘴和輕微的皮膚在他的手上裂了幾個血皰,Retsky沒有經歷過的最嚴重的化療副作用,如噁心,疲勞,脫髮,他和Hrushesky說。

在他的治療過程中,Retsky在著名的癌症研究員Judah Folkman博士的研究小組工作,他的波士頓實驗室引發了對腫瘤生長方式的新認識。 Retsky說,他和Folkman已經去世,他與波士頓Dana Farber癌症中心的一位頂尖科學家會面,該中心是該國最重要的癌症治療中心之一,他正在探索節拍療法。

沒有人感興趣。 Retsky說他們被告知最有可能是手術而不是後續治療已經阻止了他的癌症。 他說,這不是一種無理的回應。 沒有更多的研究,就沒有辦法確定。

節拍治療:一個典型的金融孤兒

Vikas Sukhatme說,節拍療法是一種典型的金融孤兒。 它背後有一些有希望的數據,但它似乎起作用的原因尚不清楚。 Retsky使用了相對便宜的通用。 加拿大,歐洲和印度的獨立研究人員正在探索使用節拍療法的類似廉價藥物。 低成本幾乎沒有激勵製藥公司進行調查,但卻使其成為發展中國家極大興趣的來源。

在2000中,Folkman的研究人員發表了一項關於節律療法的動物研究,發現它似乎限制了腫瘤的生長。 大約在同一時間,多倫多大學醫學生物物理系的癌症研究員Robert Kerbel做了一項動物研究,得出了類似的結論。 涉及數百名接受節律治療的歐洲和日本患者的隨機人體研究顯示存活率提高。

這種方法仍然面臨著不僅僅是它是如何工作的不確定性障礙。 一種理論,Kerbel說,是節律治療觸發除了對癌細胞化療的傳統的毒性作用的免疫應答。 但是查明適當的劑量是具有挑戰性的,因為是涉及到患者的早期癌症的道德,他說。 試用既可以通過暴露於有毒的藥物,他們並不需要或導致他們放棄更好的建立不必要的治療患者危害。

儘管如此,法國兒科腫瘤學家NicolasAndré正在努力促進發展中國家的節拍治療,並組織了一次 基礎 支付學費。 “我們能否每天以1美元治療癌症?” 他在最近的一篇論文中問道。 “如果我們鼓勵對節拍治療進行科學研究和臨床研究,答案可能絕對是肯定的。”

Retsky不太相信使用5-FU對早期結腸癌的節律療法將在美國接受試驗。 “這種藥比無菌水便宜,”他說,“因此,如果沒有經濟獎勵,沒有製藥公司會花費數百萬美元進行測試。”

乳房X線攝影悖論:有爭議的現象

 導致Retsky和他的同事認識到兩波復發和腫瘤不穩定增長的數據也使他們陷入了過去20年間最嚴重的乳腺癌爭論:女性何時應該進行乳房X光檢查?

他的一個合作者,鮑姆的,曾幫助建立英國的國家衛生服務乳房X光檢查程序在1980s。 其背後的想法是不言而喻的。 早期發現腫瘤。 拯救一個生命。 但如果腫瘤長在一個線性的,可預測的方式推理唯一有意義。

鮑姆理論認為,腫瘤可能永遠不會進展; 它們可能會長時間處於休眠狀態,或者甚至可能會縮小。 通過1990s,研究開始表明乳房X線照片對年輕女性來說沒有幫助,可能是有害的。 接受乳房X線照片檢查的40女性死亡率略高於未接受乳房X光檢查的女性。 被稱為“乳房X線攝影悖論”的現象仍然存在爭議。 鮑姆總結說,花錢最好花在治療而不是乳房X光檢查上。

用於治療侵襲性乳腺癌一旦遷移到身體的另一部分工具包仍然有限。 多數誰死於乳腺癌約40,000美國女性每年做所以當癌症手術後身體的其它部位再次出現。 有沒有治愈,一旦發病已經轉移,根據美國國防部的乳腺癌研究項目報告。 轉移性乳腺癌的中位生存期為大約三年,這並沒有統計學二十年改變一個數字。

乳腺癌手術會導致復發嗎?

在1997,Retsky和Demicheli發表的一篇文章暗示,這可能是乳腺癌手術本身是造成他們已確定復發的第一波浪潮。 根據意大利婦女Demicheli研究過的數據的計算機模擬表明,從絕經前癌淋巴結切除是主要乳腺腫瘤引發癌症生長在其他地方的情況下約百分之20。 幾年後,鮑姆假定,腫瘤生長背後的數學看起來更像是混沌理論比什麼都重要。 他也認為,手術可能在乳腺癌復發的作用。 三人以及福克曼和在他們的小組其他研究人員發表沿著相同的路線幾個文件,但它不是直到2005他們的理論進入主流。

“我們並沒有跑報紙和新聞發布,”Retsky說。 “我們只是在看數據,並在科學界呈現給我們的同事。”

在2005中,Retsky,Demicheli和Hrushesky發表了一篇文章 report 在國際外科雜誌上提供手術作為解釋乳房X線攝影悖論和第一次復發波的理論。 該論文沒有提出女性放棄手術 - 只是數據表明需要更多的研究。 但是這一次,一篇關於他們在“華爾街日報”上發表的報導的文章將這個想法帶給了更廣泛的公眾,因為它可能會嚇唬婦女成為一個重要的治療方案。

炎症與癌症生長的相關性

究竟連接手術和癌症復發仍是一個謎Retsky和他的合作者,誰提出和丟棄的各種假說。 而此時,Retsky是在波士頓兒童醫院和哈佛大學醫學院講師和多篇科學論文的作者。 他被要求複查 案例研究 黎巴嫩引用他的作品。 它描述了患有晚期癌症的患者頭部撞到了他的頭部。 腫瘤在瘀傷部位生長。 Retsky無法解釋原因,但是Folkman實驗室的一位同事建議他看看炎症。 動物研究顯示炎症與癌症生長之間存在相關性。 而且手術也引起了炎症。

從那裡開始認為炎症本身可能是轉移性生長的促進因素。 Retsky和他的同事們認為,在手術過程中造成傷口的行為刺激了身體的生長,這是癒合過程的一部分。 這反過來可能會擴散癌細胞。 如果這是真的,研究人員總結說,在手術前必須開始乾預拯救乳腺癌患者。

在2010,Retsky和他的合作者來到了 由比利時的麻醉師Patrice Forget在國際麻醉研究學會期刊上發表。 他查看了比利時外科醫生的回顧性數據,該醫生的乳腺癌患者在手術前接受了非甾體類抗炎藥(NSAIDs),希望能減輕術後疼痛。 使用的NSAID中有酮咯酸。

手術後,患者均接受化療,放療和內分泌治療的標準治療。 研究規模很小 - 在2月327和9月2003之間經歷了乳房切除術的2008患者。 其中175已接受酮咯酸。

忘掉發現,癌症在誰沒有收到酮咯酸,只有17這些誰沒有%的患者百分之6復發。 該協會有統計學顯著,舉起即使年齡等特點調整。 有用於其它NSAID沒有影響,儘管可能已沒有足夠的患者嘗試它們的函數,表示忘記。

從動物和回顧性研究的人類臨床證據已經存在表明的NSAIDs可能有助於限制腫瘤生長。 至少一個其他大型回顧展 研究 發表在同行評審雜誌《癌症原因與控制》(Cancer Causes&Control)上的文章報導,非甾體抗炎藥可能會限制乳腺癌的複發。 忘記了為什麼酮咯酸比其他NSAID更好地起作用,儘管他提出了各種理論。

Ketorolac是一種通用的,被認為是一種相對無毒的藥物。 沒有一家公司擁有它。 這種藥物的劑量可以低至每劑5,並且可能僅需要在乳房手術前進行一次。 Retsky說,在印度進行的一項大規模臨床試驗可以為研究提供更好的患者人群,並且只需幾百萬美元即可完成。 但由於它太便宜,酮咯酸幾乎沒有提供利潤激勵。

Retsky會見了國家癌症研究所乳腺癌和婦科癌症研究小組的項目主任Brandy Heckman-Stoddard。 她在一次科學會議上看到了他的一個演講,並引起了人們的興趣。 “Retsky的工作非常具有挑釁性,但很難相信手術過程中如此短的NSAIDs會對複發造成如此巨大的影響,”她說。

Sloan-Kettering的Norton也知道Forget關於酮咯酸的論文,但他警告說,有太多的潛在變量可以從一項回顧性研究中得出確切的結論。 雖然這不是他調查的首選,但諾頓認為酮咯酸和其他NSAIDs對乳腺癌的影響值得探討,並且是沒有商業模式的研究類型。 “這是一個有價值的假設嗎?” 他說。 “是的,我想是的。”

術前給病人酮咯酸並非沒有風險。 在某些情況下,它可能導致出血。 這是一個合法的問題維卡斯Sukhatme,和一個外科醫生必須了解說。 忘記指出,麻醉醫師的美國社會在手術前報告酮咯酸的使用核准的痛苦。

美國國家癌症研究所估計,目前美國乳腺癌治療的年度成本約為19億。 如果單次注射低成本藥物可以挽救生命並降低這些成本,Vikas Sukhatme認為值得投資於有效性和安全性的最終研究。

“就個人而言,我應該選擇一種止痛藥[以前服用]乳腺癌手術,我會選擇酮咯酸,”Demicheli說。 “但它仍然是一個合理的選擇,而不是一個科學的選擇。要解決這個問題,至少需要一個高質量的隨機臨床試驗。”

沒有給予醫生信心的試驗,就不會有廣泛的接受。 波士頓地區的社區腫瘤學家Gauri Bhide曾諮詢Global Cures並相信其使命,她說她不會開酮咯酸。 “外科醫生會殺了我,”她說。 “除非有人告訴他們在手術前採取正確的措施,否則他們不會這樣做。”

忘了試試。 經過多次拒絕,他拼湊了足夠的錢 在有限的雙盲試驗 從去年開始。 其中一個捐助者是一個名為比利時的小型基金會 抗癌基金。 與Global Cures一樣,該集團的雙重使命是提供替代療法的信息並鼓勵他們的學習。 它是由一位富有的歐洲房地產大亨呂克韋雷斯特(Luc Verelst)創辦的,他出生於他的經歷,試圖幫助他患有子宮癌的妹妹。

儘管如此,Forget的研究還不夠大,不足以成為決定性因素。 “這是一項試點研究,”Retsky說。 “這不是為了確認或否認[如果藥物有效]。”

試驗的錢並不容易

試驗的錢不容易。 Retsky和他的合作者在Susan G. Komen乳腺癌基金會的600,000獲得了2009多年的3多年研究經費。 幾年後,該小組拒絕了他們的錢,以便進行酮咯酸的臨床試驗。 根據基金會女發言人的說法,只有大約3百分比的Komen臨床試驗投資用於大型的最後階段研究。 Retsky的小組已經超過了國防部的第一輪資助,自1992以來,該部門已經向乳腺癌研究投入了近10億美元。 然後,Retsky被告知,國會授權的扣押預算削減使國防部計劃的資金被擱置。

全球治愈亮點的藥物之一已經獲得了大規模試驗的支持 - 儘管加拿大腫瘤學家Pamela Goodwin花費了十多年的資助,其他研究人員的會議和臨床突破將拼湊出最終的結果。接近$ 30萬 研究.

廣泛使用的2型糖尿病藥物二甲雙胍,一直是通用的 與降低乳腺癌風險有關,現在是一項涉及3,500醫療中心的300患者試驗的主題,Goodwin將其稱為裸骨。 NCI主要為美國的中心提供大約一半的資金,捐款來自加拿大的公益組織以及英國和瑞士政府。

鑑於最近美國政府資金減少,Goodwin和加拿大國家癌症研究所臨床試驗組的高級研究員Lois Shepherd博士認為,他們所做的事情可能無法複製。

“如果這個試驗今天出面批准,我不知道它會批准 - 它無關,與科學,”謝潑德說。

Sukhatmes希望Global Cures可以作為希望對有前景的替代品和家庭基金會進行試驗的研究人員或可能資助他們的其他捐贈者之間的媒介。 該組織還計劃利用眾包來從患者和其他可能想要捐贈試驗的人那裡籌集資金。

塔夫茨藥物研究中心主任Kenneth Kaitin表示,患者群體在接受試驗資助的方式上變得更加活躍,他認為Global Cures確定的研究差距存在於多種疾病中。

“[患者]對看到產品開發有既得利益,”他說。 “他們的目標不是賺很多錢,而是要把藥物拿走。”

該Sukhatmes希望創造為患者在線文件,他們經受了一次治療的方法。 胥,該集團的CEO稱,利用癌症患者的經驗也是臨床腫​​瘤學美國社會的目標。 社會要編制全國和分析患者的經驗,以更好地指導病人和醫生。 “有很多的知識在那裡,但它是在單獨的文件和記錄鎖定,”胥說。

Vikas Sukhatme說Retsky對自己癌症的體驗體現了Global Cures希望做的事情。 Retsky是一名經過仔細研究後採用經濟孤兒治療並記錄結果的患者。 治療的毒性也不錯。 Retsky睜著眼睛進入它,理解這些權衡。 Sukhatme認為,雖然他的案例還遠未定論,如果像Retsky這樣的50人員的集體數據顯示出強有力的結果,它將為進一步研究奠定基礎。

雖然Retsky和他的合作者對酮咯酸缺乏進展感到沮喪,但他們樂觀地認為,正在進行的科學進步,包括新的靶向治療,最終將產生真正的影響。 儘管如此,他們擔心這些新療法只適用於富人。

“這是如此昂貴,讓我哭泣,”英國腫瘤學家鮑姆說。 “我為世界上所有永遠無法獲得這種待遇的窮人而哭泣。”

原始文章(帶有額外的資源鏈接) ProPublica.org

* InnerSelf的字幕


關於作者

伯恩斯坦傑克傑克伯恩斯坦是ProPublica的商業記者。 他曾在2012和2013的最佳商業寫作中出過。 4月,2011,伯恩斯坦和同事傑西·艾辛格獲得了普利策國家報導獎,這是一系列有關華爾街可疑問題的故事,這些故事幫助金融危機成為大蕭條以來最嚴重的一次。


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