從一開始就為特定患者確定最有效的癌症治療方法有助於改善治療結果。 張國榮 勞倫/iStock 來自 Getty Images Plus
儘管許多人努力尋找更好、更有效的方法來治療癌症，但它仍然是一個 疾病死亡的主要原因 在美國兒童中
癌症患者也日益年輕化。 50歲以下族群的癌症診斷率上升了 全球約80% 過去30年。截至 2023 年，癌症是 第二大死因 在美國和世界各地。儘管癌症死亡率在過去幾十年中有所下降， 美國約有三分之一的患者 和 全球有二分之一的患者 仍然死於癌症。
儘管標準癌症治療取得了進步，但當這些治療被證明無效時，許多癌症患者仍然面臨不確定的結果。根據癌症的階段和位置以及患者的病史，大多數癌症類型均採用放射、手術和藥物聯合治療。但如果這些標準治療失敗，患者和醫生就會進入試誤迷宮，由於有關患者癌症的資訊有限，因此很難預測有效的治療方法。
我的使命是 癌症研究員 是為每位癌症患者建立最有效藥物的個人化指引。我和我的團隊透過在治療前對患者自身的癌細胞測試不同的藥物來做到這一點，定制最有可能選擇性殺死腫瘤同時最大限度地減少毒性作用的療法。
在我們新發表的第一個臨床試驗結果中，結合藥物敏感性測試和 DNA 測試來確定癌症兒童的有效治療方法，一種稱為 功能性精準醫學，我們發現了這個方法 可以幫助配對患者 提供更多 FDA 批准的治療方案並顯著改善結果。
什麼是功能性精準醫學？
即使患有相同癌症的兩個人可能會服用相同的藥物，但他們可能會得到截然不同的結果。因為 每個患者的腫瘤都是獨特的，了解哪種治療效果最好可能具有挑戰性。
為了解決這個問題，醫生分析了患者腫瘤中的 DNA 突變， 血 或唾液來為患者配對癌症藥物。這種方法稱為 精準醫學。然而，癌症 DNA 與藥物的療效之間的關係卻非常複雜。根據單一突變為患者配對藥物會忽略影響細胞對藥物反應的其他遺傳和非遺傳機制。
功能性精準醫學涉及在腫瘤樣本上測試藥物，看看哪種藥物效果最好。
如何透過DNA將藥物與患者最佳配對仍然是一個重大挑戰。全面的， 只有10%的癌症患者 體驗臨床獲益 來自與腫瘤 DNA 突變相匹配的治療。
功能精準醫學採用不同的方法來進行個人化治療。我和我的團隊從活組織檢查中採集患者的癌細胞樣本，在實驗室中培養細胞，並將它們暴露於美國食品和藥物管理局批准的 100 多種藥物中。在這個過程中，稱為 藥物敏感性測試，我們尋找殺死癌細胞的藥物。
新的臨床試驗結果
為癌症患者提供功能性精準醫療 在真實生活中 非常具有挑戰性。 超說明書使用藥物 金融限制是主要障礙。癌症患者的健康狀況也會迅速惡化，醫生可能會猶豫是否嘗試新方法。
但這種情況正在開始改變。歐洲的兩個團隊最近表明，功能性精準醫學可以匹配有效的治療方法 約 55% 成年患者 患有對標準治療沒有反應的血癌，例如白血病和淋巴瘤。
最近，我團隊的臨床試驗 專注於兒童癌症患者 其癌症復發或對治療沒有反應。我們將功能性精準醫學方法應用於 25 名患有不同類型癌症的患者。
我們的試驗表明，我們可以在不到兩週的時間內為幾乎所有患者提供治療選擇。我的同事 阿萊特·瑪麗亞·阿坎達·德拉羅查 有助於幫助盡快將藥物敏感性數據回傳給患者。我們能夠在收到樣本後 10 天內提供檢測結果，而專注於識別特定癌症突變的標準基因組檢測結果通常需要大約 30 天的處理時間。
最重要的是，我們的研究表明 83%的癌症患者 接受我們方法指導的治療的患者俱有臨床效益，包括改善反應和存活率。
擴展到現實世界
功能精準醫學為理解癌症藥物如何更好地與患者配對開闢了新途徑。儘管如今醫生可以讀取任何患者的 DNA，但解讀結果以了解患者對癌症治療的反應更具挑戰性。將藥物敏感性測試與 DNA 分析相結合可以幫助為每位患者提供個人化的癌症治療。
我和同事一起 諾亞·E·伯洛，已開始將人工智慧添加到我們的功能性精準醫學計劃中。人工智慧使我們能夠分析每個患者的數據，以便更好地為他們匹配量身定制的治療方法和藥物組合。人工智慧還使我們能夠了解腫瘤內 DNA 突變之間的複雜關係以及不同的治療方法將如何影響它們。
我和我的團隊有 開始了兩個 臨床試驗 擴展我們先前透過功能性精準醫學提供治療建議的研究結果。我們正在招募更多患有癌症的成人和兒童，這些癌症已經復發或對治療有抵抗力。
我們擁有的數據越多，就越容易了解如何最好地治療癌症，並最終幫助更多患者獲得個人化的癌症治療。
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